我院首例难治性罕见类型儿童急性白血病挽救性造血干细胞移植获得成功

2021-04-30 09:22:12

4月22日,一名罕见类型儿童急性白血病患儿在我院血液内科的医治下康复出院,标志着我院首例难治性罕见类型儿童急性白血病挽救性造血干细胞移植获得成功。


血液内科为患者送玩具祝贺出院

1年前,12岁的小赵在当地医院诊断为急性淋巴细胞白血病,诱导治疗效果不佳。转入我院后,血液内科、儿科、科研实验中心、检验科(骨髓细胞室)多学科会诊,确诊小赵其实是一种罕见类型的白血病——急性未分化型白血病。该病在急性白血病中发病率仅1%左右,目前全世界没有公认的治疗方案,常规化疗疗效差、复发率高、预后极差,唯一的办法就是给予化疗减低肿瘤负荷后进行异基因造血干细胞移植。

然而,经过7次不同方案的高强度化疗,病人骨髓中白血病细胞始终下降不明显,挽救性异基因造血干细胞移植迫在眉睫,但移植风险极大,复发率很高。在和小赵家长进行充分病情告知后,家长表达了对移植救治小赵的强烈意愿,血液内科李含副主任医师表示:“我们血液科医护人员愿意和你们家长一起承担风险!”

在移植前的预处理中,小赵出现了急性胰腺炎,移植程序被迫终止。然而令人振奋的是,经过这一次大剂量化疗,小赵的白血病细胞下降,达到了部分缓解!如果要做挽救性移植,这就是移植的最佳时机!事不宜迟,蓝梅副主任(主持工作)和李含马上联合儿科,再次为小赵制定移植计划。2月24日开始预处理,3月3日回输供者(父亲)骨髓干细胞,3月4-5日回输供者外周血干细胞。3月20日患儿造血重建,移植成功,搬出移植仓。3月25日复查骨髓显示白血病为完全缓解,供者嵌合率99.6%。

到现在已是移植后近2个月,小赵病情稳定。后续如何降低小赵移植后复发率也是一个难题,为此,蓝梅和李含已提前制定了小赵后续抗排斥和预防复发的方案,未来将密切监测患儿的后续体征。


社工部与患者合影

这例高难度的异基因造血干细胞移植,是我院首例儿童急性白血病的移植。此战告捷,标志着我院的造血干细胞移植技术水平再上一个新台阶。目前我院血液内科已可以完成多种高难度造血干细胞移植,包括难治复发白血病、重型地中海贫血、重型再生障碍性贫血、先天性造血衰竭、复发难治淋巴瘤、骨髓瘤二次移植等。“利刃已出鞘”,我院血液内科将为更多的血液系统疾病患者带来福音。(李含/文 彭政棉/图)


患者和血液内科医务人员合影